Генная инженерия является одним из приоритетных направлений современной медицины. Среди последних достижений следует отметить открытие Американских ученых. Они доказали, что генную инженерию можно применять в борьбе с наследственным заболеванием – мышечной дистрофией.

Что такое мышечная дистрофия?

Мышечная дистрофия представляет собой врожденное заболевание, которое характеризуется слабостью мышц. Патология встречается редко и обусловлена наследственным фактором – генетической мутацией. При мышечной дистрофии постепенно разрушается связь между нервными и мышечными волокнами, что нарушает подвижность верхней части тела.
Плече-лопаточно-лицевая дистрофия является одной из наиболее частых видов миопатии. Она развивается в возрасте до 10 лет, но часто проявляет себя еще у младенцев. Заболевание связано с изменением гена, кодирующего синтез РНК в скелетных мышцах. В нормальном состоянии белок, кодируемый этим геном, отвечает за рост мышц в период формирования зародыша, обеспечивает прикрепление мышечных элементов к соединительной ткани и защищает мышцы от перегрузки.
Неправильное производство белковых молекул в конечном счете ведет к прогрессирующей мышечной слабости, которую сложно исправить имеющимися видами терапии. Патология ведет к инвалидности, а в тяжелых случаях плече-лопаточно-лицевая дистрофия является причиной смерти младенцев.

Как «выключаются» аномальные гены?

Ученым из медицинской школы Массачусетса в эксперименте на мышах удалось отключить патологический ген, ведущий к производству неправильных молекул. В лабораторных условиях специалисты скопировали поврежденный участок, исправили недостатки и заменили его на правильный.
По результатам исследования отмечается, что после удаления патологической части гена в мышечных волокнах возобновляется производство правильного белка, что приводит к укреплению мышц в пораженных участках тела мышей.
Первоначально проведенные тесты показали, что метод эффективен на 50%. Исследования на людях еще не проводились, и ученые не могут достоверно сказать, будет ли методика достаточно эффективной. Генная инженерия для лечения плече-лопаточно-лицевой дистрофии еще нуждается в серьезной доработке. Однако исследователи стоят на правильном пути и можно возлагать большие надежды на то, что после доработки методика возымеет достаточную эффективность и сможет спасти не один десяток жизней.

Другие достижения генной инженерии

Для подкрепления энтузиазма исследователей и надежды врачей следует отметить еще одно достижение генной инженерии, которое вышло на более продвинутый уровень. Это генный препарат для лечения меланомы. В последние годы ученые активно разрабатывают лекарство, которое «выключает» гены рака кожи.
Отмеченный препарат при попадании в организм останавливает размножение раковых клеток, благодаря блокированию гена. Это приводит к сокращению размеров опухоли и позволяет другим методикам для терапии меланомы показывать более высокую эффективность. Проведя необходимые исследования и доработки, онкологи смогут успешно лечить рак кожи с использованием комбинированной терапии, сокращая при этом побочные эффекты.