Израильский Онкологический Центр приветствует Вас. Если вас или ваших близких интересует возможность диагностики и лечения рака в Израиле, заполните заявку на лечение в нашей клинике. Для более подробной информации о генной терапие в Израиле — ознакомьтесь с данной статьей.
Одним из важнейших достижений современной медицины является такой высокотехнологичный метод лечения и предотвращения болезней, как генная терапия. На сегодняшний день стало известно, что многие заболевания являются результатом повреждения генетической информации клетки. Замена даже одного нуклеотида в цепочке ДНК приводит к значительному нарушению процесса жизнедеятельности организма. Несомненно, ученых привлекает возможность воздействия на генетическую информацию с целью предотвращения или подавления развития тех или иных заболеваний.
Толчок к развитию генной терапии положило изучение взаимодействия клетки с вирусными агентами. Множество вирусов обладает способностью при проникновении в клетку интегрировать свой генетический материал в геном человека с целью построения своих элементов и дальнейшего размножения. Это натолкнуло исследователей на мысли о возможности внедрения желаемой генетической информации с помощью вирусных агентов для лечения тех или иных заболеваний. При успешном развитии медицины в данном направлении может быть открыт универсальный способ предотвращения развития многих актуальнейших проблем современной медицины.
Содержание:
- Виды генной терапии
- Применение генной терапии
- Методики генной терапии
- Генная терапия в настоящее время
Виды генной терапии
В современной медицине врачи используют несколько подходов к внедрению генетических данных в клетку.
- Фетальная генотерапия – основана на внедрении посторонней ДНК в развивающийся эмбрион на ранних стадиях его формирования. При этом вносимая генетическая информация попадает во все клетки реципиента, в том числе и половые. Это обеспечивает передачу этих генов по наследству другому поколению.
- Соматическая генотерапия – предусматривает введение врачами измененного материала в соматические клетки организма. В результате достигается необходимый эффект, но по наследству он передаваться не может.
На сегодняшний день используются и некоторые другие методы осуществления генной терапии. Одним из них является методика активации определенных составляющих собственной генетической информации организма для подавления активности патологически измененного участка ДНК. В качестве примера применения данной технологии является применение препаратов гидроксилмочевины для активизации синтеза гемоглобина F у пациентов, страдающих серповидно-клеточной анемией.
Применение генной терапии
Современные методики генной терапии могут успешно использоваться для лечения более 4500 генетических заболеваний. К наиболее распространенным патологическим состояниям такого типа относятся:
- муковисцидоз;
- болезнь Хантингтона;
- недостаточность аденозиндеаминазы;
- гемофилия;
- боковой амиотрофичекий склероз;
- дальтонизм;
- болезнь Лауна;
- синдром Марфана;
- поликистозная болезнь почек;
- болезнь Вильсона-Коновалоа и др.
Наиболее изученными на сегодняшний день является моногенные болезни, обусловленные мутацией одного гена. Для того чтобы избавиться от проявлений патологического процесса в данном случае, бывает достаточно заменить лишь один нуклеотид в цепочке ДНК. После этого нормальная работа организма восстанавливается и человек становится абсолютно здоровым. Кроме того существуют и полигенные болезни, обусловленные мутациями в большем объеме генетической информации. Это такие распространенные заболевания как сахарный диабет, подагра, расщелины неба и губы. Генная терапия таких патологических состояний требует более детального изучения патогенеза формирования нарушений.
↑ Наверх | Обращение на лечение ↓
Методики генной терапии
В зависимости от конкретной клинической картины может быть выбрано два варианта внедрения нужных генетических данных в организм пациента.
- Терапия ex vivo – при проведении лечения в клетки, полученные от пациента, вводится необходимые гены. Затем клеточный материал возвращается в организм, после чего начинается синтез недостающих веществ измененными клетками. Для такого способа генной терапии используются только длительно живущие клеточные элементы, чаще всего стволовые клетки.
- Терапия in vivo — в данном случае генетический материал вводится непосредственно в организм больного.
Весьма заманчивой для ученых является методика введения необходимых генов непосредственно в зародыш. Это позволило бы предупредить развитие многих заболеваний еще на интранатальном этапе. Однако такой способ доступен лишь в экспериментах на лабораторных животных, так как его использование у человека неизбежно сталкивается с этическими трудностями. Поэтому на сегодняшний день, говоря о генной терапии, мы подразумеваем внедрение генов в соматические клетки организма человека.
↑ Наверх | Обращение на лечение ↓
Генная терапия в настоящее время
К настоящему моменту проведены многочисленные исследования, касающиеся возможностей применения генной терапии в лечении хронических заболеваний, наследственной патологии, злокачественных новообразований. Постепенно эти инновационные методики входят в арсенал используемых методик и зачастую позволяют облегчить состояние пациента при отсутствии других возможностей для лечения. Так наследственный дефицит соматостатина на сегодняшний день успешно устраняется благодаря внедрению гена гормона роста в миоциты.
Еще одним направлением применения методик генной терапии является лечение семейной гиперхолестеринемии. Использование ретровирусного агента для внедрения в печеночные клетки позволяет снизить концентрацию холестерина в крови примерно на 30-50%. Для лечения опухолевых заболеваний может быть эффективной методика доставки в раковые клетки специальных генов, отвечающих за продукцию особых белков. Благодаря синтезу этих молекул клетки опухоли становятся уязвимыми перед иммунной системой организма пациента. В результате развивается естественный противоопухолевый ответ, в большинстве случаев невозможный из-за защитных свойств опухоли.
Генная терапия, несомненно, является методом лечения будущего.