Можно ли «выключить» миопатию?

Можно ли «выключить» миопатию?

Генная инженерия является одним из приоритетных направлений современной медицины. Среди последних достижений следует отметить открытие Американских ученых. Они доказали, что генную инженерию можно применять в борьбе с наследственным заболеванием – мышечной дистрофией.

Что такое мышечная дистрофия?

Мышечная дистрофия представляет собой врожденное заболевание, которое характеризуется слабостью мышц. Патология встречается редко и обусловлена наследственным фактором – генетической мутацией. При мышечной дистрофии постепенно разрушается связь между нервными и мышечными волокнами, что нарушает подвижность верхней части тела.

Плече-лопаточно-лицевая дистрофия является одной из наиболее частых видов миопатии. Она развивается в возрасте до 10 лет, но часто проявляет себя еще у младенцев. Заболевание связано с изменением гена, кодирующего синтез РНК в скелетных мышцах. В нормальном состоянии белок, кодируемый этим геном, отвечает за рост мышц в период формирования зародыша, обеспечивает прикрепление мышечных элементов к соединительной ткани и защищает мышцы от перегрузки.

Неправильное производство белковых молекул в конечном счете ведет к прогрессирующей мышечной слабости, которую сложно исправить имеющимися видами терапии. Патология ведет к инвалидности, а в тяжелых случаях плече-лопаточно-лицевая дистрофия является причиной смерти младенцев.

Как «выключаются» аномальные гены?

Ученым из медицинской школы Массачусетса в эксперименте на мышах удалось отключить патологический ген, ведущий к производству неправильных молекул. В лабораторных условиях специалисты скопировали поврежденный участок, исправили недостатки и заменили его на правильный.

По результатам исследования отмечается, что после удаления патологической части гена в мышечных волокнах возобновляется производство правильного белка, что приводит к укреплению мышц в пораженных участках тела мышей.

Первоначально проведенные тесты показали, что метод эффективен на 50%. Исследования на людях еще не проводились, и ученые не могут достоверно сказать, будет ли методика достаточно эффективной. Генная инженерия для лечения плече-лопаточно-лицевой дистрофии еще нуждается в серьезной доработке. Однако исследователи стоят на правильном пути и можно возлагать большие надежды на то, что после доработки методика возымеет достаточную эффективность и сможет спасти не один десяток жизней.

Другие достижения генной инженерии

Для подкрепления энтузиазма исследователей и надежды врачей следует отметить еще одно достижение генной инженерии, которое вышло на более продвинутый уровень. Это генный препарат для лечения меланомы. В последние годы ученые активно разрабатывают лекарство, которое «выключает» гены рака кожи.

Отмеченный препарат при попадании в организм останавливает размножение раковых клеток, благодаря блокированию гена. Это приводит к сокращению размеров опухоли и позволяет другим методикам для терапии меланомы показывать более высокую эффективность. Проведя необходимые исследования и доработки, онкологи смогут успешно лечить рак кожи с использованием комбинированной терапии, сокращая при этом побочные эффекты.


Обращение на лечение

info@cancertreatments.ru
20 Habarzel St, Ramat Hachayil
Tel Aviv
69710
Israel